FDA gewährt vorrangige Prüfung für orales Infigratinib von BridgeBio bei Achondroplasie

BridgeBio Pharma, Inc. (BBIO) gab bekannt, dass die US-Arzneimittelbehörde FDA den Zulassungsantrag (New Drug Application) für orales Infigratinib zur Behandlung von Kindern mit Achondroplasie angenommen und eine vorrangige Prüfung (Priority Review) gewährt hat. Die Regulierungsbehörde hat als Zieltermin für die Entscheidung den 4. Februar 2027 festgelegt. Nach einer Zulassung durch die Behörden wäre das Präparat das erste orale Medikament zur Behandlung der pädiatrischen Achondroplasie.

Die regulatorische Annahme folgt auf die Ergebnisse der klinischen Studie PROPEL 3, die ihre primären und wesentlichen sekundären Endpunkte erfolgreich erreichte. Die Behandlung mit oralem Infigratinib führte im Vergleich zu Placebo zu einem Anstieg der jährlichen Wachstumsgeschwindigkeit um 2,10 Zentimeter pro Jahr sowie zu Verbesserungen der Gesamtkörpergröße-Z-Scores. Die randomisierte Studie verzeichnete zudem positive Fortschritte bei der Körperproportionalität von pädiatrischen Patienten im Alter von 3 bis 8 Jahren und verbesserte Werte für die Armspanne, während sich über 52 Wochen ermutigende Trends bei explorativen Erkrankungen wie Otitis media und Schlafapnoe zeigten.

BridgeBio plant, die Therapie unmittelbar nach der Zulassung in den gesamten USA auf den Markt zu bringen. Marktteilnehmer werden die regulatorischen Fortschritte im Vorfeld des für Anfang 2027 geplanten Entscheidungstermins genau beobachten. Die Aktie von BridgeBio Pharma, Inc. notierte nach der Mitteilung bei 65,75 US-Dollar, was einem Plus von 0,61 % entspricht.