إدارة الغذاء والدواء الأمريكية تمنح المراجعة الأولوية لدواء إنفيغراتينيب الشفوي من BridgeBio لعلاج عدم تصنع الغضروف

أعلنت شركة BridgeBio Pharma, Inc. (BBIO) أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية قبلت طلب تقديم دواء جديد (NDA) ومنحت المراجعة الأولوية لدواء إنفيغراتينيب الشفوي، وهو علاج يستهدف الأطفال المصابين بعدم تصنع الغضروف. وقد حددت الهيئة التنظيمية يوم 4 فبراير 2027 تاريخاً مستهدفاً لاتخاذ القرار. وفي حال موافقة الجهات التنظيمية، سيصبح الدواء أول علاج شفوي متاح لعلاج عدم تصنع الغضروف لدى الأطفال.

ويأتي هذا القبول التنظيمي في أعقاب نتائج التجربة السريرية PROPEL 3، والتي نجحت في تحقيق أهدافها الرئيسية والثانوية الهامة. وأدى العلاج بدواء إنفيغراتينيب الشفوي إلى زيادة سنوية في معدل نمو الطول بمقدار 2.10 سنتيمتر سنوياً مقارنة بالدواء الوهمي، إلى جانب تحسينات في درجة Z الإجمالية للطول. كما سجلت التجربة العشوائية تحسنات إيجابية في التناسق الجسدي للمرضى الأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين 3 و8 سنوات وتحسين قياسات مدى الذراعين، مع إظهار اتجاهات مشجعة على مدار 52 أسبوعاً بشأن الحالات الصحية الاستكشافية بما في ذلك التهاب الأذن الوسطى وانقطاع التنفس أثناء النوم.

وتخطط شركة BridgeBio لإطلاق العلاج في جميع أنحاء الولايات المتحدة فور الحصول على الموافقة التنظيمية. وسيتابع المشاركون في السوق التقدم التنظيمي قبيل تاريخ القرار المستهدف في أوائل عام 2027. وكانت أسهم شركة BridgeBio Pharma, Inc. تتداول عند 65.75 دولاراً، بارتفاع نسبته 0.61% عقب هذا التحديث.