La FDA concede la revisión prioritaria a infigratinib oral de BridgeBio para la acondroplasia

BridgeBio Pharma, Inc. (BBIO) anunció que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) aceptó su Solicitud de Nuevo Fármaco y concedió la revisión prioritaria a infigratinib oral, un tratamiento dirigido a niños con acondroplasia. El organismo regulador fijó la fecha objetivo para la decisión en el 4 de febrero de 2027. De ser autorizado por los reguladores, el fármaco se convertiría en el primer medicamento oral disponible para tratar la acondroplasia pediátrica.

La aceptación regulatoria sigue a los resultados del ensayo clínico PROPEL 3, que cumplió con éxito sus objetivos primarios y secundarios clave. El tratamiento con infigratinib oral ofreció un aumento en la velocidad de crecimiento anualizada de 2,10 centímetros al año respecto al placebo, junto con mejoras en las puntuaciones Z de altura general. El ensayo aleatorizado también registró avances positivos en la proporcionalidad corporal de pacientes pediátricos de 3 a 8 años y una mejora en las métricas de envergadura de brazos, al tiempo que mostró tendencias alentadoras a las 52 semanas en afecciones de salud exploratorias, incluidas la otitis media y la apnea del sueño.

BridgeBio planea lanzar la terapia en todo Estados Unidos inmediatamente después de la autorización regulatoria. Los participantes del mercado seguirán de cerca los avances regulatorios antes de la fecha límite prevista para principios de 2027. Las acciones de BridgeBio Pharma, Inc. cotizaban a 65,75 dólares, con un alza del 0,61% tras la actualización.