スカラー・ロック社、SMA治療薬アピテグロマブの欧州承認申請を再提出
スカラー・ロック・ホールディングス（Scholar Rock Holding Corp.、NASDAQ:SRRK）は、小児および成人の脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬であるアピテグロマブ（apitegromab）について、欧州医薬品庁（EMA）への販売承認申請（MAA）を再提出しました。同社は、委託製造施設における製造コンプライアンスの問題を理由に、2026年8月に申請を一時取り下げていました。
更新された申請書では、従来の製造業者が代替の生産施設に変更されています。この代替施設は、2026年9月に米国食品医薬品局（FDA）の承認（米国でのブランド名はIsembyld）をサポートした施設と同一の場所です。アピテグロマブは、すでに標準的な生存運動ニューロン（SMN）標的治療を受けている患者の運動機能を改善するために、筋肉を標的とした治療法として設計されています。
再提出を受け、同社は2027年上半期に欧州医薬品庁の欧州医薬品評価委員会（CHMP）から規制当局の意見が示されると予想しています。承認された場合、同社はヨーロッパ全域でこの治療薬を発売する計画であり、委託包装施設ではすでに商業用供給の準備が整っています。
ポイント
- スカラー・ロック社は、脊髄性筋萎縮症治療薬アピテグロマブの欧州販売承認申請を再提出しました。
- 今回の新しい申請では、不適合だった製造施設が、米国FDA承認時に使用された施設へと変更されています。
- アピテグロマブは、脊髄性筋萎縮症患者において運動機能の改善を示した初の筋肉標的治療薬です。
- 同社は、2027年上半期に欧州当局からの規制上の意見表明を期待しています。
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記事の作り方免責事項よくある質問
なぜスカラー・ロック社はアピテグロマブの欧州申請を再提出したのですか
同社は、コンプライアンスが不足していた製造施設を、規制実績の優れた代替施設に変更するために申請を再提出しました。
スカラー・ロック社はアピテグロマブに関する欧州の決定をいつ頃と予想していますか
同社は、2027年上半期に欧州医薬品評価委員会（CHMP）からの規制上の意見表明を予想しています。
アピテグロマブは何に使われますか
すでに標準的な治療を受けている、脊髄性筋萎縮症の小児および成人の運動機能を改善するために設計された、筋肉を標的とする治療薬です。