ウルトラジェニクス、手元資金増強に向けFDA優先審査バウチャーを2億1000万ドルで売却へ

ウルトラジェニクス・ファーマシューティカル（Ultragenyx Pharmaceutical Inc.、RARE）は、希少小児疾患優先審査バウチャー（PRV）を2億1000万ドルで売却することに合意した。同社は、8月に米国食品医薬品局（FDA）から遺伝子治療薬「Genglycos」の迅速承認を取得したことで、このバウチャーを獲得していた。合意に基づき、ウルトラジェニクスは希薄化を伴わない多額の現金を獲得することになるが、既存の特許ライセンス契約に基づき、売却益の20%にあたる4200万ドルを米国立衛生研究所（NIH）に支払う必要があり、その他の取引費用を差し引く前の同社の手元には約1億6800万ドルが残る。

この資金注入により、ウルトラジェニクスは希少および超希少遺伝疾患の治療薬パイプラインを進めるための財務的柔軟性を得ることになる。規制資産の価値を活用することで、同社は新たな株式ファイナンスによる既存株主の希薄化を招くことなく、進行中の研究、開発、および商業化の取り組みに資金を投じることができる。この動きは、同社の黒字化という目標を後押しするものである。

投資家は、規制当局の承認や一般的な完了条件の対象となっている本取引の完了を注視することになる。さらに、関心は糖原病Ia型治療薬「Genglycos」と、サンフィリッポ症候群A型治療薬として9月にFDAから承認された別の遺伝子治療薬「Fayuvi」の商業ローンチへと移る。これらの承認は同社にとって初の2つの遺伝子治療薬であり、商業ポートフォリオはFDA承認済みの6製品へと拡大する。