FDA genehmigt IND-Antrag von Anavex Life Sciences für Blarcamesin bei Fragilem-X-Syndrom
Anavex Life Sciences Corp. (AVXL) hat von der US-Arzneimittelbehörde FDA die Genehmigung erhalten, die klinische Erprobung ihres Prüfpräparats Blarcamesin zur Behandlung des Fragilen-X-Syndroms fortzusetzen. Dieser regulatorische Meilenstein eröffnet einen Antrag auf ein neues Prüfpräparat (IND) für eine Erkrankung, für die es derzeit keine FDA-zugelassenen Behandlungen gibt. Die orale Therapie hatte zuvor von der Behörde den Status eines Waisenarzneimittels (Orphan Drug Designation) für diese Indikation erhalten.
Das Fragile-X-Syndrom ist eine erblich bedingte genetische Störung, die durch Mutationen im Fmr1-Gen verursacht wird und zu Entwicklungsverzögerungen, intellektueller Beeinträchtigung sowie Autismus-Merkmalen führt. Mit dieser behördlichen Genehmigung führt das Biopharma-Unternehmen nun offene IND-Anträge für alle drei seiner primären klinischen Zielindikationen: Alzheimer-Krankheit, Rett-Syndrom und Fragiles-X-Syndrom.
Die anstehende klinische Phase-2a-Studie mit der Bezeichnung ANAVEX2-73-FXS-001 wird eine orale Lösung von Blarcamesin bei etwa 60 erwachsenen männlichen Patienten untersuchen. Die randomisierte, doppelblinde und placebokontrollierte Studie wird sich primär auf Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik konzentrieren, während sekundäre Parameter Verhaltens- und kognitive Veränderungen bewerten.
Das Wichtigste
- Die FDA hat Anavex Life Sciences die Genehmigung für klinische Tests von Blarcamesin bei Fragilem-X-Syndrom erteilt.
- Die geplante Phase-2a-Studie wird das orale Medikament bei etwa 60 erwachsenen Männern mit dieser Erkrankung untersuchen.
- Das Fragile-X-Syndrom ist die führende erblich bedingte Ursache für intellektuelle Beeinträchtigungen ohne FDA-zugelassene Therapien.
- Anavex verfügt nun über offene IND-Anträge für Alzheimer, Rett-Syndrom und Fragiles-X-Syndrom.
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Wie wir schreibenHaftungsausschlussFragen und Antworten
Was hat die FDA für Anavex Life Sciences genehmigt?
Die FDA hat den IND-Antrag für Blarcamesin genehmigt, sodass Anavex klinische Studien an Patienten mit Fragilem-X-Syndrom beginnen kann.
Wie ist die geplante Phase-2a-Studie zu Blarcamesin aufgebaut?
Die Phase-2a-Studie bewertet Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik von oralem Blarcamesin bei etwa 60 erwachsenen Männern mit Fragilem-X-Syndrom sowie kognitive und Verhaltensparameter.
Gibt es FDA-zugelassene Behandlungen für das Fragile-X-Syndrom?
Nein, derzeit gibt es keine von der FDA zugelassenen Behandlungen für das Fragile-X-Syndrom.