إدارة الغذاء والدواء الأمريكية توافق على طلب دواء جديد قيد البحث لشركة Anavex Life Sciences لعقار بلاركاميسين في متلازمة إكس الهش
حصلت شركة Anavex Life Sciences Corp. (AVXL) على موافقة من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) للمضي قدماً في الاختبارات السريرية لعقارها قيد البحث، بلاركاميسين، لمتلازمة إكس الهش. ويفتح هذا الإنجاز التنظيمي طلب دواء جديد قيد البحث (IND) لهذه الحالة التي لا تتوفر لها حالياً أي علاجات معتمدة من إدارة الغذاء والدواء. وكان العلاج الفموي قد حصل سابقاً على تصنيف دواء يتيم من الهيئة لهذه دواعي الاستعمال.
وتُعد متلازمة إكس الهش اضطراباً جينياً وراثياً ناتجاً عن طفرات في جين Fmr1، مما يؤدي إلى تأخر في النمو وإعاقة ذهنية وسمات طيف التوحد. ومع هذا الترخيص التنظيمي، تحافظ شركة التكنولوجيا الحيوية والدوائية الآن على طلبات أدوية جديدة قيد البحث مفتوحة عبر جميع أهدافها السريرية الرئيسية الثلاثة: مرض ألم Patients/Alzheimer (مرض ألزهايمر)، ومتلازمة ريت، ومتلازمة إكس الهش.
وستقوم التجربة السريرية القادمة من المرحلة 2a، والتي تحمل الرمز ANAVEX2-73-FXS-001، بتقييم محلول فموي من عقار بلاركاميسين لدى ما يقرب من 60 مريضاً من الذكور البالغين. وستركز الدراسة العشوائية مزدوجة التعمية والمضبوطة بغطاء وهمي بشكل أساسي على السلامة والتحمل والديناميكية الدوائية، في حين ستقيم المقاييس الثانوية التغيرات السلوكية والمعرفية.
أهم النقاط
- وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لشركة Anavex Life Sciences على بدء الاختبارات السريرية لعقار بلاركاميسين في متلازمة إكس الهش.
- ستقيم الدراسة المخطط لها من المرحلة 2a العقار الفموي لدى ما يقرب من 60 من الذكور البالغين المصابين بهذه الحالة.
- تُعد متلازمة إكس الهش السبب الوراثي الرئيسي للإعاقة الذهنية، ولا تتوفر لها علاجات معتمدة من إدارة الغذاء والدواء.
- تمتلك Anavex الآن طلبات أدوية جديدة قيد البحث مفتوحة لمرض ألزهايمر ومتلازمة ريت ومتلازمة إكس الهش.
ترجمه ذكاؤنا الاصطناعي من مقالنا الإنجليزي المستند إلى مصادر سوق خبيرة على الويب. قد يحتوي على أخطاء: تحقق من الحقائق قبل أي قرار. الملخصات مكتوبة بواجهة الذكاء الاصطناعي المجانية من FreeTheAI.org
كيف نكتبإخلاء المسؤوليةأسئلة وأجوبة
ما الذي وافقت عليه إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لشركة Anavex Life Sciences؟
وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على طلب دواء جديد قيد البحث لعقار بلاركاميسين، مما يسمح لشركة Anavex ببدء تجارب سريرية على المرضى المصابين بمتلازمة إكس الهش.
ما هو تصميم تجربة بلاركاميسين المخطط لها من المرحلة 2a؟
ستقيم دراسة المرحلة 2a السلامة والتحمل والديناميكية الدوائية لبلاركاميسين الفموي لدى ما يقرب من 60 من الذكور البالغين المصابين بمتلازمة إكس الهش، إلى جانب التقييمات المعرفية والسلوكية.
هل هناك أي علاجات معتمدة من إدارة الغذاء والدواء لمتلازمة إكس الهش؟
لا، لا تتوفر حالياً أي علاجات معتمدة من إدارة الغذاء والدواء لمتلازمة إكس الهش.