米FDA、アナベックスの脆性X症候群対象ブラルカメシンIND申請を承認
アナベックス・ライフ・サイエンシズ（Anavex Life Sciences Corp. / AVXL）は、新薬候補「ブラルカメシン」の脆性X症候群を対象とした臨床試験の実施について、米食品医薬品局（FDA）から承認を受けました。今回の規制上の節目により、現在FDA承認済みの治療法が存在しない同疾患に対する治験審査用新薬（IND）申請が受理・有効化されました。なお、この経口療法は以前、同適応症においてFDAから希少用医薬品（オーファンドラッグ）の指定を受けています。
脆性X症候群は、Fmr1遺伝子の変異によって引き起こされる遺伝性疾患であり、発達遅延、知的障害、自閉症様症状を引き起こします。今回の規制承認により、同バイオ医薬品企業は、主要な3つの臨床標的領域（アルツハイマー病、レット症候群、脆性X症候群）のすべてにおいて有効なIND申請を保持することになります。
「ANAVEX2-73-FXS-001」と命名された予定中の第2a相臨床試験では、約60名の成人男性患者を対象にブラルカメシン経口液剤を評価します。このランダム化二重盲検プラセボ対照試験では、主に安全性、耐容性、薬物動態に焦点を当て、副次評価項目として行動および認知の変化を評価します。
ポイント
- FDAはアナベックス・ライフ・サイエンシズに対し、脆性X症候群を対象としたブラルカメシンの臨床試験開始を承認しました。
- 計画されている第2a相試験では、同疾患の成人男性約60名を対象に経口薬を評価します。
- 脆性X症候群は遺伝性知的障害の主要な原因ですが、FDA承認済みの治療法は存在しません。
- アナベックスは現在、アルツハイマー病、レット症候群、脆性X症候群の全領域で有効なIND申請を保持しています。
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記事の作り方免責事項よくある質問
FDAはアナベックス・ライフ・サイエンシズに対して何を承認しましたか？
FDAはブラルカメシンの治験審査用新薬（IND）申請を承認し、アナベックスが脆性X症候群患者を対象とした臨床試験を開始することを許可しました。
計画されているブラルカメシンの第2a相試験のデザインはどのようなものですか？
第2a相試験では、脆性X症候群の成人男性約60名を対象に、認知・行動評価とともに、経口ブラルカメシンの安全性、耐容性、薬物動態を評価します。
脆性X症候群に対するFDA承認済みの治療法はありますか？
いいえ、現在、脆性X症候群に対して利用可能なFDA承認済みの治療法はありません。