Krystal Biotech relata dados positivos de ensaio inicial para tratamento da síndrome de Gorlin

A Krystal Biotech, Inc. (KRYS) anunciou resultados clínicos preliminares positivos para o KB113, uma terapia investigacional voltada para o tratamento de carcinomas basocelulares em pacientes com síndrome de Gorlin. Em um estudo piloto envolvendo três participantes adultos que receberam seis doses ao longo de 14 semanas, 83,1% das lesões avaliadas apresentaram regressão clínica. Destaca-se que as respostas ocorreram tanto em tumores injetados diretamente quanto em lesões não injetadas, indicando uma potencial resposta imune sistêmica conhecida como efeito abscopal.

A síndrome de Gorlin é uma condição genética que faz com que os indivíduos desenvolvam múltiplos cânceres de pele ao longo da vida, frequentemente exigindo cirurgias repetidas que podem causar cicatrizes e perda de tecido. A Krystal Biotech estima que mais de 10.000 pessoas nos Estados Unidos vivam com a condição. Os resultados preliminares do estudo oferecem uma prova de conceito inicial para o KB113 como uma potencial opção de tratamento não cirúrgico, sendo o medicamento bem tolerado por todos os participantes.

Avançando, a Krystal Biotech iniciou discussões com a U.S. Food and Drug Administration (FDA) para determinar os próximos passos para ensaios clínicos avançados. A empresa planeja compartilhar mais detalhes assim que os planos regulatórios forem finalizados. Embora sejam necessários testes adicionais em grupos maiores de pacientes para estabelecer a segurança e eficácia, as ações da Krystal Biotech estavam sendo negociadas a US$ 319,50, queda de 3,19% no dia, mas alta de 33,9% no ano.