Krystal Biotech reporta datos preliminares positivos en ensayo para tratamiento del síndrome de Gorlin

Krystal Biotech, Inc. (KRYS) anunció hallazgos clínicos preliminares positivos para KB113, una terapia experimental dirigida a carcinomas basocelulares en pacientes con síndrome de Gorlin. En un estudio piloto con tres participantes adultos que recibieron seis dosis durante 14 semanas, el 83,1% de las lesiones evaluadas mostró regresión clínica. Destaca que las respuestas se produjeron tanto en los tumores inyectados directamente como en las lesiones no inyectadas, lo que indica una posible respuesta inmunitaria sistémica conocida como efecto abscopal.

El síndrome de Gorlin es una afección genética que hace que las personas desarrollen múltiples cánceres de piel a lo largo de su vida, requiriendo con frecuencia cirugías repetidas que pueden causar cicatrices y pérdida de tejido. Krystal Biotech estima que más de 10.000 personas en los Estados Unidos pueden vivir con esta afección. Los resultados preliminares del estudio ofrecen una prueba de concepto inicial para KB113 como una posible opción de tratamiento no quirúrgico, habiendo demostrado el fármaco ser bien tolerado entre todos los participantes.

A partir de ahora, Krystal Biotech ha iniciado conversaciones con la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) para determinar los siguientes pasos para los ensayos clínicos avanzados. La empresa planea compartir más detalles una vez que se finalicen los planes regulatorios. Aunque se requieren pruebas adicionales en grupos más grandes de pacientes para establecer la seguridad y eficacia, las acciones de Krystal Biotech cotizaban a $319,50, con una caída del 3,19% en el día, pero un alza del 33,9% en lo que va de año.