クリスタル・バイオテック、ゴーリン症候群治療薬の初期治験で好データの取得を発表

クリスタル・バイオテック（Krystal Biotech, Inc. / KRYS）は、ゴーリン症候群患者の基底細胞がんを対象とした治験薬KB113の初期臨床結果が良好であったと発表しました。14週間にわたり6回の投与を受けた成人患者3名を対象としたパイロット試験において、評価された病変の83.1%で臨床的退縮が認められました。特筆すべき点として、直接注射された腫瘍だけでなく注射されていない病変でも反応がみられ、アブスコパル効果として知られる全身性の免疫応答の可能性が示されました。

ゴーリン症候群は、生涯にわたって複数の皮膚がんを発症する遺伝性疾患であり、傷痕や組織欠損を引き起こす可能性のある手術を繰り返し必要とすることが少なくありません。クリスタル・バイオテックの推計によると、米国では1万人以上がこの疾患を抱えて生活している可能性があります。予備試験の結果は、非手術的治療の選択肢になり得るKB113の初期的な概念実証を提供するものであり、同薬はすべての参加者において良好な耐容性を示しました。

今後の展開として、クリスタル・バイオテックは後期臨床試験の次のステップを決定するため、米食品医薬品局（FDA）との協議を開始しました。同社は規制計画が定まり次第、詳細を公表する予定です。安全性と有効性を確立するにはより大規模な患者群でのさらなる試験が必要ですが、クリスタル・バイオテックの株価は前日比3.19%安の319.50ドルで取引されたものの、年初来では33.9%高となっています。