FDA、アナベックス・ライフ・サイエンスの脆弱X症候群フェーズ2a治験を承認

アナベックス・ライフ・サイエンス（Anavex Life Sciences Corp.、AVXL）は、脆弱X症候群を対象とするブラルカメシン（blarcamesine）の治験用新薬（IND）申請について、米国食品医薬品局（FDA）から承認を取得しました。この規制上の承認により、同社は米国で計画されているフェーズ2a臨床試験を進めることが可能となります。

本治験は、成人男性約60名を対象としたランダム化二重盲検プラセボ対照試験となります。ブラルカメシンは以前、脆弱X症候群に対する希少用医薬品（オーファンドラッグ）指定を受けており、承認された場合には財政的インセンティブや独占販売権が得られる可能性があります。今回の承認により、アルツハイマー病およびレット症候群のプログラムと並び、同社の中枢神経系における臨床展開が拡大します。

投資家は、安全性および薬物動態データとともに、試験の開始を注視することになります。行動および認知指標に焦点を当てた治験の副次評価項目も、潜在的な有効性に関する重要な知見を提供する見込みです。