ビーム・セラピューティクス、BEAM-301治療法の初期第1/2相試験で陽性データを発表

ビーム・セラピューティクス（Beam Therapeutics, Inc. / BEAM）は、遺伝性代謝疾患である糖原病Ia型患者を対象にBEAM-301を評価する初期段階の臨床試験から初期データを発表しました。予備的な結果では、単一の治療により自然なブドウ糖産生が回復し、投与量に応じた改善が対象者にみられたことが示されました。

40 mgコホートの患者は、15時間以上の管理された絶食期間を達成し、食事による澱粉摂取量の削減が必要となりました。この初期の臨床的概念実証は、本療法が単に症状を管理するだけでなく、根本的な遺伝子変異に対処できる可能性を示しています。本試験で観察された安全性プロファイルは、標準的な脂質ナノ粒子デリバリーシステムと同等でした。このニュースを受けて、同社の株価は2.22%下落し、25.13ドルで取引されました。

投資家は、本療法の持続性、継続的な安全性、および潜在的な規制上の道のりを評価するため、より長期的な臨床フォローアップデータに注目することになります。同社は、試験結果の詳細を議論するため、米東部時間10月27日午前8時00分より投資家向けウェブキャストを開催する予定です。