Beam Therapeutics reporta datos preliminares positivos de fase 1/2 para el tratamiento BEAM-301

Beam Therapeutics, Inc. (BEAM) ha publicado datos iniciales de un ensayo clínico en fase temprana que evalúa BEAM-301 en pacientes con glucogenosis tipo 1a, un trastorno metabólico hereditario. Los resultados preliminares demostraron que un único tratamiento restauró la producción natural de glucosa y produjo mejoras dependientes de la dosis en los individuos afectados.

Los pacientes de la cohorte de 40 mg lograron periodos de ayuno controlado de 15 horas o más y requirieron una menor ingesta de almidón en la dieta. La prueba de concepto clínica inicial indica que la terapia podría abordar la mutación genética subyacente en lugar de limitarse a controlar los síntomas. El perfil de seguridad observado en el estudio fue consistente con los sistemas estándar de administración mediante nanopartículas lipídicas. Las acciones de la empresa cotizaron a la baja un 2,22% hasta los 25,13 $ tras la noticia.

Los inversores estarán atentos a los datos de seguimiento clínico a más largo plazo para evaluar la durabilidad, la seguridad continuada y la posible vía regulatoria de la terapia. La empresa ofrecerá una transmisión web para inversores el 27 de octubre a las 8:00 a. m. ET para comentar los hallazgos del ensayo con mayor detalle.