Beam Therapeutics publie des données initiales positives de phase 1/2 pour le traitement BEAM-301

Beam Therapeutics, Inc. (BEAM) a publié les données initiales d'un essai clinique de phase précoce évaluant le BEAM-301 chez des patients atteints de glycogénose de type 1a, une maladie métabolique héréditaire. Les résultats préliminaires ont démontré qu'un traitement unique a restauré la production naturelle de glucose et a entraîné des améliorations dépendantes de la dose chez les personnes atteintes.

Les patients de la cohorte de 40 mg ont atteint des périodes de jeûne contrôlé de 15 heures ou plus et ont nécessité un apport réduit en amidon alimentaire. La preuve de concept clinique précoce indique que la thérapie pourrait s'attaquer à la mutation génétique sous-jacente plutôt que de simplement gérer les symptômes. Le profil de sécurité observé dans l'étude était conforme aux systèmes de délivrance standard par nanoparticles lipidiques. Les actions de la société ont clôturé en baisse de 2,22 % à 25,13 $ à la suite de cette nouvelle.

Les investisseurs surveilleront les données de suivi clinique à plus long terme afin d'évaluer la durabilité, la sécurité continue et la trajectoire réglementaire potentielle de la thérapie. La société organisera une webdiffusion pour les investisseurs le 27 octobre à 8 h 00 ET pour discuter plus en détail des résultats de l'essai.