Beam Therapeutics、遺伝子編集治療薬BEAM-301の第1/2相で陽性データを発表
Beam Therapeutics Inc.（BEAM）は、糖原病Ia型（GSDIa）を対象とした治験段階の塩基編集療法BEAM-301の第1/2相試験における初期結果を発表しました。本データは臨床的な概念実証を示すものであり、単回の静脈投与によりR83C遺伝子変異を持つ患者の体内におけるブドウ糖生成が回復したことが示されました。
GSDIa患者は正常な血糖値を維持するために必要な機能性酵素を欠いているため、重度の低血糖を防ぐために頻繁にデンプンを摂取する必要があります。本研究において、より高用量である40 mgの投与を受けた患者は、少なくとも15時間の管理された絶食を達成し、1日のデンプン必要量を最大92パーセント削減しました。BEAM-301は脂質ナノ粒子療法と一致する許容可能な安全性プロファイルを示し、用量制限毒性や治療の中止は報告されませんでした。
同社は、2026年10月28日に開催される欧州遺伝子細胞治療学会で更新された治験データを発表する予定です。また、Beam Therapeutics Inc.（BEAM）は、2026年10月27日午前8時（米国東部時間）に、この結果について話し合う投資家向けライブウェブキャストを開催します。
ポイント
- 第1/2相の初期データによると、BEAM-301は単回治療後にGSDIa患者の体内ブドウ糖生成を回復させました。
- 40 mg投与群の患者は15時間以上の管理された絶食を達成し、1日のデンプン摂取量を最大92パーセント削減しました。
- 本療法は許容可能な安全性プロファイルを示し、用量制限毒性、治療中止、死亡の報告はありませんでした。
- 治験の全詳細は2026年10月28日の医学会で発表され、2026年10月27日には投資家向けウェブキャストも開催されます。
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記事の作り方免責事項よくある質問
BEAM-301とは何ですか、また何を治療するものですか？
BEAM-301は、糖原病Ia型（GSDIa）患者のR83C変異を修復するために設計された生体内（in vivo）塩基編集療法です。
BEAM-301治験の主な結果は何でしたか？
40 mgコホートの患者は、単回投与後に少なくとも15時間の管理された絶食を達成し、1日のデンプン必要量を最大92パーセント削減しました。
Beam Therapeuticsはいつ治験の全結果を発表しますか？
同社は2026年10月28日の医学会で更新された第1/2相治験データを発表し、2026年10月27日に投資家向けウェブキャストを開催します。