Sarepta Therapeutics präsentiert präklinische Daten für Muskelkrankheit-Medikament SRP-1003
Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SRPT) hat neue präklinische Daten für seinen experimentellen Medikamentenkandidaten SRP-1003 vorgelegt. Die zur Behandlung der myotonen Dystrophie Typ 1 entwickelte kleine interferierende RNA-Therapie zeigte eine Reduktion der pathogenen DMPK-RNA von bis zu etwa 80 % im Zellkern sowie im Zytoplasma der Zielzellen.
Die myotone Dystrophie Typ 1 ist eine fortschreitende, erblich bedingte Multisystemerkrankung, für die bislang keine krankheitsmodifizierenden Behandlungen verfügbar sind. Die Krankheit entsteht durch die Ansammlung toxischer RNA in den Zellkernen, was normale Zellfunktionen beeinträchtigt. Der Nachweis, dass SRP-1003 in den Zellkern eindringen und diese toxischen Transkripte beseitigen kann, setzt direkt an der grundlegenden biologischen Ursache der Erkrankung an.
Anleger werden den Übergang des Programms in Tests am Menschen genau verfolgen. Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SRPT) untersucht SRP-1003 derzeit in einer klinischen Studie der Phase 1/2 an erwachsenen Patienten, wobei erste Daten im weiteren Verlauf dieses Jahres erwartet werden.
Das Wichtigste
- Sarepta Therapeutics präsentierte präklinische Daten, wonach SRP-1003 eine Reduktion der toxischen DMPK-RNA von bis zu 80 % in Zellkern und Zytoplasma erzielte.
- SRP-1003 zielt auf die myotone Dystrophie Typ 1 ab, eine fortschreitende genetische Erkrankung ohne derzeitige krankheitsmodifizierende Therapien.
- Präklinische Tests zeigten eine anhaltende Gewebeexposition im Muskel von bis zu 16 Wochen nach einer einzigen intravenösen Dosis.
- Der Medikamentenkandidat befindet sich in einer klinischen Studie der Phase 1/2 an Erwachsenen; erste Daten werden im weiteren Verlauf dieses Jahres erwartet.
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Wie wir schreibenHaftungsausschlussFragen und Antworten
Was ist SRP-1003?
SRP-1003 ist eine von Sarepta Therapeutics entwickelte experimentelle kleine interferierende RNA-Therapie zur Behandlung der myotonen Dystrophie Typ 1 durch die Reduktion toxischer DMPK-RNA.
Was zeigten die neuen präklinischen Daten für SRP-1003?
Die Daten zeigten eine Reduktion der toxischen RNA um bis zu 80 % im Zellkern und Zytoplasma der Zielzellen sowie eine anhaltende Muskelexposition für bis zu 16 Wochen nach einer Einzeldosis.
Wann werden die Ergebnisse der klinischen Studie für SRP-1003 bekannt gegeben?
Sarepta Therapeutics testet SRP-1003 in einer laufenden Phase-1/2-Studie an Erwachsenen im Alter von 18 bis 65 Jahren und plant, erste Ergebnisse im weiteren Verlauf dieses Jahres zu veröffentlichen.