ساريبتا ثيرابيوتيكس تنشر بيانات قبل سريرية لعقار SRP-1003 لعلاج أمراض العضلات
قدمت شركة ساريبتا ثيرابيوتيكس (Sarepta Therapeutics, Inc. - NASDAQ:SRPT) بيانات قبل سريرية جديدة لمرشحها الدوائي التجريبي SRP-1003. وأظهر العلاج التجريبي المعتمد على الحمض النووي الريبي المتقاطع الصغير والمصمم لعلاج الحثل التوتري العضلي من النوع 1 انخفاضًا تصل نسبته إلى نحو 80% في الحمض النووي الريبي DMPK الممرض في كل من نواة وسيتوبلازم الخلايا المستهدفة.
ويعد الحثل التوتري العضلي من النوع 1 اضطرابًا وراثيًا متقدمًا متعدد الأجهزة ولا تتوفر له علاجات معدلة للمرض. وينجم المرض عن تراكم الحمض النووي الريبي السام داخل نوى الخلايا مما يعيق الوظائف الخلوية الطبيعية. ويؤدي إثبات قدرة SRP-1003 على دخول النواة والتخلص من هذه النسخ السامة إلى معالجة السبب البيولوجي الجذري للمرض بشكل مباشر.
وسيراقب المستثمرون انتقال البرنامج إلى مرحلة الاختبارات البشرية. وتقوم شركة ساريبتا ثيرابيوتيكس (Sarepta Therapeutics, Inc. - NASDAQ:SRPT) حاليًا بتقييم SRP-1003 في دراسة سريرية من المرحلة 1/2 على المرضى البالغين، مع توقع صدور البيانات الأولية في وقت لاحق من هذا العام.
أهم النقاط
- قدمت ساريبتا ثيرابيوتيكس بيانات قبل سريرية تظهر تحقيق SRP-1003 تخفيضًا يصل إلى 80% في الحمض النووي الريبي DMPK السام في نواة وسيتوبلازم الخلايا.
- يستهدف SRP-1003 الحثل التوتري العضلي من النوع 1، وهو مرض وراثي متقدم لا تتوفر له علاجات معدلة حاليًا.
- أظهرت الفحوصات قبل السريرية تعرضًا مستمرًا في الأنسجة العضلية لمدة تصل إلى 16 أسبوعًا بعد جرعة واحدة عبر الوريد.
- يخضع المرشح الدوائي لتجربة سريرية من المرحلة 1/2 على البالغين، ومن المتوقع صدور البيانات الأولية في وقت لاحق من هذا العام.
ترجمه ذكاؤنا الاصطناعي من مقالنا الإنجليزي المستند إلى مصادر سوق خبيرة على الويب. قد يحتوي على أخطاء: تحقق من الحقائق قبل أي قرار. الملخصات مكتوبة بواجهة الذكاء الاصطناعي المجانية من FreeTheAI.org
كيف نكتبإخلاء المسؤوليةأسئلة وأجوبة
ما هو SRP-1003؟
عقار SRP-1003 هو علاج تجريبي بالحمض النووي الريبي المتقاطع الصغير طورته شركة ساريبتا ثيرابيوتيكس لعلاج الحثل التوتري العضلي من النوع 1 عن طريق خفض الحمض النووي الريبي DMPK السام.
ماذا أظهرت البيانات قبل السريرية الجديدة لعقار SRP-1003؟
أظهرت البيانات انخفاضًا يصل إلى 80% في الحمض النووي الريبي السام في كل من نواة وسيتوبلازم الخلايا المستهدفة، إلى جانب تعرض عضلي مستمر لمدة تصل إلى 16 أسبوعًا بعد جرعة واحدة.
متى سيتم الإعلان عن نتائج التجربة السريرية لعقار SRP-1003؟
تختبر ساريبتا ثيرابيوتيكس عقار SRP-1003 في تجربة مستمرة من المرحلة 1/2 على البالغين الذين تتراوح أعمارهم بين 18 و65 عامًا، وتتوقع مشاركة النتائج الأولية في وقت لاحق من هذا العام.