Sarepta Therapeutics berichtet präklinische Daten für DM1-Wirkstoffkandidaten SRP-1003
Sarepta Therapeutics, Inc. (SRPT) hat präklinische Ergebnisse für seinen Prüfwirkstoff SRP-1003 zur Behandlung der myotonen Dystrophie Typ 1 veröffentlicht. Laboruntersuchungen zeigten einen dosisabhängigen DMPK-Gen-Knockdown von bis zu etwa 80 % sowohl im Zellkern als auch im Zytoplasma der Zielzellen. Die Behandlung korrigierte zudem erfolgreich das MBNL-Fehlspleißen, was durch Tests in mehreren Laboranalyseverfahren bestätigt wurde.
Die im Zellkern gemessene Aktivität und die über einen Zeitraum von bis zu 16 Wochen nachgewiesene Muskel-Exposition belegen die Zielbindung und die Validität des Wirkmechanismus für das Arzneimittelprogramm. Während die präklinischen Ergebnisse Potenzial zur Risikominimierung in der frühen Entwicklungsphase zeigen, fiel die Aktie des Unternehmens im jüngsten Handel um 5,33 % auf 16,51 USD.
Anleger blicken nun auf die ersten Ergebnisse der Studien am Menschen. SRP-1003 wird derzeit in einer laufenden klinischen Studie der Phase 1/2 untersucht. Die Veröffentlichung vorläufiger Sicherheits- und Wirksamkeitsergebnisse ist für später im Jahr 2026 geplant.
Das Wichtigste
- Sarepta Therapeutics meldete präklinische Daten für SRP-1003, die einen DMPK-Knockdown von bis zu etwa 80 % im Zellkern und Zytoplasma zeigen.
- Die Untersuchungen zeigten eine Korrektur des MBNL-Fehlspleißens sowie eine anhaltende Muskel-Exposition von bis zu 16 Wochen.
- Die präklinischen Ergebnisse wurden durch mehrere Testmethoden bestätigt, darunter FISH-, ddPCR- und RNAscope-Analysen.
- SRP-1003 befindet sich derzeit in einer laufenden klinischen Studie der Phase 1/2, erste Ergebnisse werden später im Jahr 2026 erwartet.
- Die Aktien von Sarepta Therapeutics fielen nach den Mitteilungen um 5,33 % auf 16,51 USD.
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Wie wir schreibenHaftungsausschlussFragen und Antworten
Welche präklinischen Ergebnisse hat Sarepta Therapeutics für SRP-1003 gemeldet?
Sarepta berichtete über einen dosisabhängigen DMPK-Knockdown von bis zu etwa 80 % im Zellkern und Zytoplasma sowie über die Korrektur von MBNL-Fehlspleißen und eine anhaltende Muskel-Exposition von bis zu 16 Wochen.
Wann werden die Ergebnisse der klinischen Studie für SRP-1003 veröffentlicht?
Sarepta Therapeutics rechnet damit, erste Ergebnisse der klinischen Studie der Phase 1/2 für SRP-1003 später im Jahr 2026 bekannt zu geben.
Welche Erkrankung soll SRP-1003 behandeln?
SRP-1003 ist eine experimentelle Therapie, die zur Behandlung der myotonen Dystrophie Typ 1 entwickelt wird.