萨雷普塔治疗公司公布肌肉疾病药物SRP-1003的临床前数据
分歧中等影响
萨雷普塔治疗公司（Sarepta Therapeutics, Inc.，NASDAQ:SRPT）公布了其实验性候选药物SRP-1003的最新临床前数据。这种针对1型肌强直性营养不良设计的在研小干扰RNA疗法显示，在目标细胞的细胞核和细胞质中，致病性DMPK RNA均减少了高达约80%。
1型肌强直性营养不良是一种渐进性、遗传性多系统疾病，目前尚无改变病程的治疗方法。该疾病源于细胞核内毒性RNA的积聚，进而损害正常的细胞功能。证明SRP-1003能够进入细胞核并清除这些毒性转录本，直接应对了该疾病的根本生物学病因。
投资者将密切关注该项目向人体试验的过渡。萨雷普塔治疗公司（Sarepta Therapeutics, Inc.，NASDAQ:SRPT）目前正在一项针对成年患者的1/2期临床研究中评估SRP-1003，预计将于今年晚些时候公布初始数据。
要点
- 萨雷普塔治疗公司公布的临床前数据表明，SRP-1003在细胞核和细胞质中实现了高达80%的毒性DMPK RNA敲降。
- SRP-1003针对1型肌强直性营养不良，这是一种目前尚无改变病程疗法的渐进性遗传疾病。
- 临床前测试表明，单次静脉注射给药后，肌肉组织中的药物暴露可维持长达16周。
- 该候选药物正在进行针对成年人的1/2期临床试验，预计将于今年晚些时候公布初始数据。
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什么是SRP-1003？
SRP-1003是萨雷普塔治疗公司开发的一种在研小干扰RNA疗法，旨在通过敲降毒性DMPK RNA来治疗1型肌强直性营养不良。
SRP-1003的新临床前数据展示了什么？
数据显示，目标细胞的细胞核和细胞质中的毒性RNA减少了高达80%，且单次给药后在肌肉中的暴露维持长达16周。
SRP-1003的临床试验结果将于何时公布？
萨雷普塔治疗公司正在一项针对18至65岁成年人的在行1/2期试验中测试SRP-1003，并预计将于今年晚些时候分享初始结果。