شركة vTv Therapeutics تحصل على تصنيف دواء يتيم من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لعلاج مرض فقر الدم المنجلي

منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) تصنيف "دواء يتيم" لعقار HPPD، وهو علاج فموي تجريبي لمرض فقر الدم المنجلي طورته شركة vTv Therapeutics Inc. (NASDAQ:VTVT). يُعد HPPD معدلًا فمويًا هو الأول من نوعه في فئته (first-in-class) مصممًا لاستهداف البيولوجيا الكامنة وراء هذا الاضطراب الوراثي في الدم. وعقب هذا الإعلان يوم الأربعاء، ارتفعت أسهم شركة المستحضرات الصيدلانية الحيوية بنسبة 3.26% لتصل إلى 31.01 دولارًا.

ومن المتوقع أن يدعم هذا الإنجاز التنظيمي مناقشات الشراكة الاستراتيجية لبرنامج HPPD. ويسمح هذا للشركة بمواصلة إعطاء الأولوية لمرشحها الرائد في المراحل المتأخرة، كاديسيغلياتين (cadisegliatin)، وهو علاج فموي يخضع حاليًا للتجارب السريرية في المرحلة الثالثة لعلاج مرض السكري من النوع الأول. وأظهرت الدراسات قبل السريرية لعقار HPPD أن الدواء كان جيد التحمل، وقلل من الإجهاد التأكسدي، وزاد من الهيموغلوبين الجنيني، وهو استراتيجية رئيسية معتمدة لإدارة مرض فقر الدم المنجلي.

ويتعين على المستثمرين مراقبة ما إذا كانت شركة vTv Therapeutics ستنجح في تأمين شريك تطوير لعقار HPPD لنقل المرشح إلى التجارب السريرية. بالإضافة إلى ذلك، يظل الاهتمام منصبًا على التقدم السريري لعقار كاديسيغلياتين، والذي حصل سابقًا على تصنيف "علاج اختراقي" من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية ويمثل المرشح الدوائي الرائد للشركة في المراحل المتأخرة.