vTv Therapeutics recebe designação de medicamento órfão da FDA para tratamento da doença falciforme

A Food and Drug Administration (FDA) dos EUA concedeu a designação de medicamento órfão ao HPPD, um tratamento oral experimental para doença falciforme desenvolvido pela vTv Therapeutics Inc. (NASDAQ:VTVT). O HPPD é um modulador oral pioneiro (first-in-class) projetado para atuar na biologia subjacente desse distúrbio sanguíneo hereditário. Após o anúncio na quarta-feira, as ações da empresa biofarmacêutica subiram 3,26%, fechando a US$ 31,01.

Espera-se que esse marco regulatório apoie as discussões de parcerias estratégicas para o programa do HPPD. Isso permite que a empresa continue priorizando seu principal candidato em estágio avançado, o cadisegliatin, que é um tratamento oral atualmente em ensaios clínicos de Fase 3 para diabetes tipo 1. Estudos pré-clínicos do HPPD mostraram que o medicamento foi bem tolerado, reduziu o estresse oxidativo e aumentou a hemoglobina fetal, o que representa uma estratégia validada fundamental para o controle da doença falciforme.

Os investidores devem acompanhar se a vTv Therapeutics conseguirá fechar uma parceria de desenvolvimento para o HPPD de modo a levar o candidato para ensaios clínicos. Além disso, as atenções continuam voltadas para o progresso clínico do cadisegliatin, que anteriormente recebeu a designação de terapia inovadora (Breakthrough Therapy) da FDA e representa o principal candidato a medicamento em estágio avançado da empresa.