杜氏肌营养不良症疗法新心脏数据喜人，Capricor Therapeutics股价上涨
Capricor Therapeutics (CAPR) 股价在周三上涨 4.52%，收于 8.10 美元。此前该公司公布的临床数据显示，其在研细胞疗法 Deramiocel 稳定了杜氏肌营养不良症（DMD）患者的心脏功能。这种渐进性遗传疾病会使肌肉逐渐萎缩，最终损害心脏和呼吸系统。新发现显示，在已经存在心脏损伤的患者中，心脏功能得到了显著稳定，这与此前报道的上肢功能改善相辅相成。
这一积极数据来自该公司的 HOPE-3 试验。在 12 个月的时间里，接受治疗的心脏受损患者与安慰剂组相比，心脏血液输出量存在 2.8 个百分点的差距。Capricor 还进行了广泛的敏感性分析，以 600 多种不同的数学方式运行试验数据，以确认该药物对手臂和手部功能的益处。尽管 FDA 并未要求进行这项额外分析，但 Capricor 提交了该分析以增强其悬而未决的申请。
投资者目前正关注 2026 年 11 月 22 日，这是 FDA 决定是否批准该疗法的目标行动日期。在 Capricor 修改了申请，将药物标签重点放在保留上肢功能而非治疗心肌病之后，该监管机构延长了其审查截止日期。尽管单日上涨，但 Capricor 股价自今年年初以来已下跌了 72%。
要点
- Capricor Therapeutics公布的临床数据显示，其在研疗法Deramiocel稳定了杜氏肌营养不良症患者的心脏功能。
- 一项联合试验分析显示，对于已有心脏损伤的患者，在12个月时心脏功能存在3.1个百分点的差异。
- 该公司独立运行了600多种试验数据的数学变体，以确认该药物对手臂和手部功能的积极影响。
- 在申请做出重大修改后，FDA计划于2026年11月22日之前对该疗法做出批准决定。
- Capricor股价周三上涨4.52%，收于8.10美元，但该股年内仍下跌了72%。
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Capricor Therapeutics公布了关于Deramiocel的哪些临床数据？
该公司公布的数据显示，在已有心脏受损的杜氏肌营养不良症患者中，一年的心脏功能实现了基本完全稳定，同时保留了上肢功能。
Capricor的Deramiocel获得FDA决定的日期是什么时候？
在将Capricor更新的数据提交视为重大修改后，FDA计划于2026年11月22日之前做出批准决定。
为什么Capricor改变了其FDA批准策略？
在咨询委员会投票反对该药物对心脏问题的疗效后，Capricor请求FDA考虑将精细化标签重点放在保留上肢功能上。