カプリコア・セラピューティクス株が上昇、デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬の新たな心臓データ好感

カプリコア・セラピューティクス（CAPR）の株価は水曜日に4.52%上昇し、8.10ドルで取引を終えた。これは、同社が開発中の細胞治療薬デラミオセル（Deramiocel）がデュシェンヌ型筋ジストロフィー患者の心機能を安定させたことを示す臨床データを発表したためである。この進行性の遺伝性疾患は、筋肉を徐々に衰えさせ、最終的には心臓や呼吸器系に損傷を与える。新たな知見では、すでに心臓に損傷がある患者において顕著な心臓の安定化が示され、これまでに報告されていた上肢機能の改善を補完する結果となった。

この好データは同社のHOPE-3試験によるもので、治療を受けた心機能低下患者は12か月間で、プラセボ群と比較して心臓の血液拍出量に2.8パーセンテージポイントの差が認められた。また、カプリコアは広範な感度分析を実施し、試験データを600通り以上の異なる数学的方法で検証して、腕および手機能に対する同薬の有効性を確認した。FDAはこの追加分析を要求していなかったが、カプリコアは現在申請中の承認を補強するためにこれを提出した。

投資家は現在、FDAが治療薬の承認可否を決定する目標期日である2026年11月22日に注目している。規制当局は、カプリコアが心筋症の治療ではなく、上肢機能の維持に医薬品の適応を絞るよう申請を修正したことを受け、審査期限を延長していた。当日の上昇にもかかわらず、カプリコアの株価は年初から72%下落している。