بيم ثيرابيوتكس تعلن عن بيانات إيجابية من المرحلة 1/2 للعلاج بالتحرير الجيني BEAM-301
أعلنت شركة Beam Therapeutics Inc. (BEAM) عن النتائج الأولى لتجربة المرحلة 1/2 السريرية لعلاج BEAM-301، وهو علاج تجريبي بتحرير القواعد لمرض تخزين الجليكوجين من النمط 1a (GSDIa). وتثبت البيانات إثبات المفهوم السريري، حيث أظهرت أن جرعة واحدة عن طريق الوريد أعادت إنتاج الجلوكوز الداخلي لدى المرضى الذين يحملون الطفرة الجينية R83C.
ويفتقر المرضى الذين يعيشون مع مرض GSDIa إلى إنزيم وظيفي مطلوب للحفاظ على مستوى السكر الطبيعي في الدم، مما يتطلب تناول النشا بشكل متكرر لمنع انخفاض السكر الشديد في الدم. وفي الدراسة، حقق المرضى الذين تلقوا الجرعة الأعلى بتركيز 40 مجم صيامًا خاضعًا للسيطرة لمدة 15 ساعة على الأقل وقاموا ببتخفيض احتياجاتهم اليومية من النشا بنسبة تصل إلى 92 بالمائة. وأظهر BEAM-301 ملف أمان مقبولًا متوافقًا مع علاجات الجسيمات النانوية الدهنية، مع عدم الإبلاغ عن أي سمية محددة للجرعة أو انسحاب من العلاج.
وستقدم الشركة بيانات التجربة المحدثة في مؤتمر الجمعية الأوروبية للعلاج الجيني والخلوي في 28 أكتوبر 2026. كما ستستضيف شركة Beam Therapeutics Inc. (BEAM) بثًا مباشرًا عبر الإنترنت للمستثمرين لمناقشة النتائج في 27 أكتوبر 2026، الساعة 8:00 صباحًا بتوقيت الشرق.
أهم النقاط
- تظهر البيانات الأولية من المرحلة 1/2 أن علاج BEAM-301 أعاد إنتاج الجلوكوز الداخلي لدى مرضى GSDIa بعد علاج واحد.
- حقق المرضى في مجموعة جرعة 40 مجم صيامًا خاضعًا للسيطرة لمدة 15 ساعة أو أكثر وقاموا ببتخفيض تناول النشا اليومي بنسبة تصل إلى 92 بالمائة.
- أظهر العلاج ملف أمان مقبولًا دون الإبلاغ عن سميات محددة للجرعة أو توقف عن العلاج أو حالات وفاة.
- سيتم تقديم التفاصيل الكاملة للتجربة في مؤتمر طبي في 28 أكتوبر 2026، إلى جانب بث عبر الإنترنت للمستثمرين في 27 أكتوبر 2026.
ترجمه ذكاؤنا الاصطناعي من مقالنا الإنجليزي المستند إلى مصادر سوق خبيرة على الويب. قد يحتوي على أخطاء: تحقق من الحقائق قبل أي قرار. الملخصات مكتوبة بواجهة الذكاء الاصطناعي المجانية من FreeTheAI.org
كيف نكتبإخلاء المسؤوليةأسئلة وأجوبة
ما هو BEAM-301 وما الذي يعالجه؟
BEAM-301 هو علاج بالتحرير الجيني القواعدي داخل الجسم الحي مُصمم لتصحيح طفرة R83C لدى المرضى المصابين بمرض تخزين الجليكوجين من النمط 1a (GSDIa).
ما هي النتائج الرئيسية لتجربة BEAM-301؟
حقق المرضى في مجموعة 40 مجم 15 ساعة على الأقل من الصيام الخاضع للسيطرة وخفضوا متطلبات النشا اليومية بنسبة تصل إلى 92 بالمائة بعد جرعة واحدة.
متى ستقدم بيم ثيرابيوتكس نتائج التجربة الكاملة؟
ستقدم الشركة بيانات تجربة المرحلة 1/2 المحدثة في مؤتمر طبي في 28 أكتوبر 2026، وتستضيف بثًا عبر الإنترنت للمستثمرين في 27 أكتوبر 2026.