روكيت فارماسوتيكالز تتقدم في تجربة مرض دانون وتؤمن تمويلاً من مقرضين
تواصل شركة .Rocket Pharmaceuticals, Inc (NASDAQ:RCKT) المضي قدمًا في برنامج علاج RP-A501 لمرض دانون (Danon disease) بعد التوافق مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) بشأن تجربة محورية من المرحلة الثانية. ستختبر الدراسة أحادية الذراع جرعة معاد معايرتها على 12 مريضًا من الذكور، لتقييم نقطتي النهاية المشتركتين الأوليتين المتمثلتين في تعبير LAMP2 العضلي القلبي عند الدرجة 1 أو أعلى وانخفاض بنسبة 10% على الأقل في مؤشر كتلة البطين الأيسر.
وتقدر الشركة أن عدد المرضى المصابين بمرض دانون في الولايات المتحدة يتراوح بين 10,000 و11,000 شخص، بمن فيهم حوالي 4,000 من الذكور. وقد حددت شركة .Rocket Pharmaceuticals, Inc أكثر من 900 مريض عبر ما يقرب من 300 مركز طبي في الولايات المتحدة، وتتوقع أن تتجاوز الإيرادات السنوية الذروة مليار دولار لدواعي الاستعمال الأولية لاعتلال العضلة القلبية الضخامي لدى الذكور. كما أظهرت نتائج المتابعة الأخيرة للمرحلة الأولى نشاطًا بيولوجيًا مستمرًا وبيانات سلامة أولية مشجعة لدى المرضى الثلاثة الأوائل الذين تم علاجهم بموجب بروتوكول معدل.
ولدعم خط تطوير العقاقير الخاص بها، أصدرت الشركة ما تصل إلى 1,755,853 مذكرة اكتتاب للمقرضين قابلة للممارسة بسعر 2.99 دولار للسهم مقترنة بسحوبات القروض، مع 409,699 مذكرة قابلة للممارسة عند الإغلاق. وسيقوم التمويل المرن من Hercules Capital بتمويل الأولويات السريرية الجارية. وكانت أسهم .Rocket Pharmaceuticals, Inc تتداول عند 2.56 دولار، بانخفاض قدره 2.66% خلال اليوم.
أهم النقاط
- تجري شركة .Rocket Pharmaceuticals, Inc تجربة محورية من المرحلة الثانية متوافقة مع إدارة الغذاء والدواء لـ RP-A501 على 12 مريضًا من الذكور المصابين بمرض دانون.
- أظهرت المتابعة طويلة الأجل للمرحلة الأولى نشاطًا بيولوجيًا مستمرًا وسلامة أولية إيجابية لدى ثلاثة مرضى بموجب بروتوكول معدل.
- تتوقع الشركة إيرادات ذروة تتجاوز مليار دولار لدواعي الاستعمال الأولية لدى الذكور، مستهدفة قاعدة مرضى في الولايات المتحدة تتراوح بين 10,000 و11,000 شخص.
- تم إصدار ما يصل إلى 1,755,853 مذكرة اكتتاب للمقرضين بسعر 2.99 دولار للسهم، بدعم من تمويل Hercules Capital.
ترجمه ذكاؤنا الاصطناعي من مقالنا الإنجليزي المستند إلى مصادر سوق خبيرة على الويب. قد يحتوي على أخطاء: تحقق من الحقائق قبل أي قرار. الملخصات مكتوبة بواجهة الذكاء الاصطناعي المجانية من FreeTheAI.org
كيف نكتبإخلاء المسؤوليةأسئلة وأجوبة
ما هو الوضع الحالي لتجربة RP-A501 الخاصة بشركة روكيت فارماسوتيكالز؟
تتقدم شركة .Rocket Pharmaceuticals, Inc في تجربة محورية من المرحلة الثانية متوافقة مع FDA لعقار RP-A501 لمرض دانون، حيث تجند 12 مريضًا من الذكور لاختبار جرعة معاد معايرتها.
ما هي إمكانات الإيرادات لعلاج دانون من روكيت فارماسوتيكالز؟
تتوقع شركة .Rocket Pharmaceuticals, Inc إيرادات ذروة تتجاوز مليار دولار لدواعي الاستعمال الأولية لاعتلال العضلة القلبية الضخامي لدى الذكور في الولايات المتحدة.
ما هي شروط التمويل التي كشفت عنها روكيت فارماسوتيكالز مؤخرًا؟
أصدرت الشركة ما يصل إلى 1,755,853 مذكرة اكتتاب للمقرضين قابلة للممارسة بسعر 2.99 دولار للسهم إلى جانب سحوبات القروض، بدعم من تمويل Hercules Capital.