شركة Rocket Pharmaceuticals تتفق مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على مسار تجربة علاج مرض دانون

أعلنت شركة Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT) عن توصلها إلى اتفاق مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) بشأن المسار المستقبلي لإكمال تجربتها السريرية من المرحلة الثانية لعقار RP-A501، وهو علاج جيني مخصص لعلاج مرض دانون. كما أفاد مطور الأدوية أن المرضى في دراسة سابقة من المرحلة الأولى أظهروا نشاطًا بيولوجيًا مستمرًا على مدى فترة متابعة أطول، إلى جانب نتائج سلامة أولية مشجعة لأول ثلاثة مرضى تم علاجهم بموجب بروتوكول محدث.

ويسهم تصميم التجربة المتوافق مع إدارة الغذاء والدواء في تقليل المخاطر التنظيمية وتوضيح الجدول الزمني للموافقة المحتملة. يستفيد العلاج من نقاط نهاية رئيسية مشتركة قد تدعم الحصول على موافقة معجلة في حال تحقيقها، ويحمل حاليًا تصنيفي "علاج طب تجديدي متقدم" (RMAT) و"المسار السريع" (Fast Track) من الجهة التنظيمية. علاوة على ذلك، فإن النشاط البيولوجي المستمر يدعم الفعالية طويلة المدى للعلاج الجيني.

يتعين على المستثمرين ترقب اكتمال تسجيل المرضى وتحديد الجرعات في التجربة المحورية من المرحلة الثانية. وستكون المحطة الرئيسية التالية للشركة هي إصدار البيانات الرئيسية (topline data) من هذه الدراسة، والتي ستحدد ما إذا كان العلاج يلبي نقاط النهاية الرئيسية المشتركة ويمكن تقديمه للموافقة التنظيمية.